Wie können bestehende Hürden gemeistert werden?
Berlin, 17.11.2014 Wissenschaftler der Charité – Universitätsmedizin Berlin erstellen erstmals gemeinsam mit verschiedenen europäischen Regulierungsbehörden für Arzneimittelzulassung einen Fahrplan, um eine Gentherapie bei HIV möglichst schnell Realität werden zu lassen. Hintergrund sind die jüngsten Fortschritte in der klinischen Forschung mit Blutstammzellen, die hoffen lassen, dass bald eine funktionelle Heilung von HIV möglich wird. Der Diskussionsbeitrag ist in der aktuellen Ausgabe der Fachzeitschrift Trends in Molecular Medicine* veröffentlicht.
Derzeit wird HIV in der Regel mit einer antiretroviralen Therapie (ART) behandelt. Diese verlängert zwar das Leben und verbessert die Lebensqualität – sie heilt jedoch nicht. Bei der neuen Gentherapie handelt es sich um eine Therapie mit Blutstammzellen, in die anti-HIV-Gene eingebracht werden. Die Infektion könnte somit dauerhaft kontrolliert werden, da das Immunsystem gegen HIV resistent wird. Gleichzeitig wird verhindert, dass sich andere Personen mit dem Virus anstecken.
Die Autoren um Mohamed Abou El-Enein, Wissenschaftler am Berlin-Brandenburger Centrum für Regenerative Therapien (BCRT), kommen aus der Forschung und aus verschiedenen europäischen Regulierungsbehörden. Sie diskutieren, wie ein Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil für solch eine Gentherapie aussieht. Des Weiteren zeigen sie auf, welche Schritte genommen werden müssen, um die Therapie schnell und sicher in die klinische Anwendung zu bringen. Der von Ihnen erstellte Fahrplan beleuchtet darüber hinaus die Unterschiede in den europäischen und amerikanischen Regularien. Diese Unterschiede betreffen sowohl die Therapie als auch die Anforderungen an präklinische und klinische Studien: »Eine solche Arbeit ist sowohl für Kliniker als auch für Forscher sehr schwierig, aber diese Schwierigkeiten sind nicht unüberwindlich, wenn ein strukturierter Ansatz, wie ihn der vorliegende Fahrplan aufzeigt, eingehalten wird«, betonen die Autoren. Ihnen ist es gelungen, einen umfassenden Fahrplan aufzustellen, der beispielhaft für einen frühen und fruchtbaren Dialog zwischen Forschung und Regulierungsbehörden ist.
*M Abou-El-Enein, G Bauer, P Reinke, M Renner, C K Schneider. A roadmap toward clinical translation of genetically-modified stem cells for treatment of HIV. Trends Mol Med. 2014.
Das BCRT ist ein international anerkanntes, interdisziplinär ausgerichtetes Zentrum, in dem Grundlagenforschung, klinische Forschungsbereiche und Technologieplattformen eng miteinander verknüpft in eine innovative Translationsstruktur eingebunden werden. Das BCRT wurde 2006 als Allianz der Charité – Universitätsmedizin Berlin und der Helmholtz-Gemeinschaft gegründet. Ein Team von über 250 Mitarbeiterinnen und Mitarbeitern forscht an der Entwicklung neuer Methoden und Produkte zur Stimulation endogener Regenerationsprozesse durch Zellen, Biomaterialien, biologisch aktive Faktoren oder Kombinationen daraus, um akute und chronische Erkrankungen des Immunsystems, des Bewegungsapparates und des Herz-Kreislauf-Systems nachhaltig erfolgreich zu behandeln bzw. zu heilen.